Motoneuron-Erkrankung: Spinale Muskelatrophie (SMA)

Trotz intensiver Forschungen gibt es bis heute keine ursächliche Therapie gegen die SMA. Die Therapie orientiert sich dabei an den zunehmenden Beeinträchtigungen der Bewegungsfähigkeit. Eine regelmäßige symptomatische Behandlung ist angezeigt.

Seit Mai 2017 gibt es das Medikament Nusinersen, das für spinaler Muskelatrophie von der Europäischen Kommission zugelassen wurde. Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) bescheinigte dem Medikament  einen „erheblichen“ Zusatznutzen für die Behandlung der SMA Typ I sowie einen „beträchtlichen“ Zusatznutzen für die Behandlung der SMA vom Typ II.

Im Ärzteblatt vom 30. März 2020 findet sich folgendes: Onasemnogene abeparvovec-xioi dürfte demnächst als Zolgensma von der EU-Kommissi­on zugelassen werden. Der Preis der bisher teuersten Behandlung soll etwa 1,9 Millionen Euro für eine einzige Infusion betragen, die die Erkrankung lebenslang stoppen soll.

Wichitig ist daher eine frühe Diagnose und Gentherapiebeginn um die Erkrankung stoppen und eine normale, bzw. normalere motorische Entwicklung zu ermöglichen.

Unabhängig davon muss die Frage gestellt werden, ob diese Therapie allen Betroffenen zur Verfügung stehen wird.

Bis dahin gilt, dass die Komplexität und Vielschichtigkeit des individuellen Krankheitsverlaufs von den Therapeuten ein breites Spektrum an Fachwissen sowie eine fundierte Auseinandersetzung mit den Krankheitsprozessen der SMA erfordert.

Praxen mit neuropädiatrischem Schwerpunkt, sowie aus sozialpädiatrische Zentren (SPZ) sollten dazu in der Lage sein.

Wenn ein gut kooperierendes interdisziplinäres Team mit dem Patienten arbeitet, profitieren alle Beteiligten davon. Im Rhein-Main-Gebiet ist das Neuron Therapiezentrum mit der Gruppe der Krankheitsbilder SMA vertraut. Eine interdisziplinäres und interprofessionelles Therapeutenteam, erfahrene Rehabilitationstechniker und Orthopädietechniker des Optimus-Teams stellen die bestmögliche Versorgung der betroffenen und deren Familien sicher.